Специалисты из Пенсильванского университета и Онкологического центра Абрамсона утверждают, что новый ингибитор продемонстрировал многообещающие результаты в борьбе с наиболее распространенными и опасными мутациями при остром миелоцитарном лейкозе.
Изменения в гене fms-подобной тирозинкиназы 3 (FLT3) – известный предвестник рецидива ОМЛ, связанный с короткой продолжительностью жизни. В среднем, она составляет 4 месяца. В первом исследовании на людях специалисты лечили пациентов с возобновившейся лейкемией гилтеренибом (gilteritinib), ингибитором FLT3. Препарат привел к значительным клиническим улучшениям у больных с мутацией гена, говорится в статье The Lancet Oncology.
«На структуру пытались воздействовать и другими лекарствами. Но, хотя подходы хорошо работали в лаборатории, производство ингибиторов FLT3 для клинического использования оказалось сложной задачей, — объяснил доктор Александр Перл из центра Абрамсона, ведущий автор работы. – В частности, проблема заключалась в отсутствии избирательности».
Клинические испытания показали, что повышение дозы гилтериниба улучшает показатели пациентов с рецидивом, переставших реагировать на химиотерапию. Из 252 участников, 67 получали 120 мг препарата, 100 – 200 мг. Мутация FLT3 присутствовала у 191 пациента. Из этой группы на лечение прореагировало 49%. Среди больных без мутации – 12%.
В лейкозных клетках FLT3 может переродиться в форму D835, устойчивую к ряду ингибиторов. Но гилтериниб успешно подавлял и эту версию мутации. Препарат также вызвал сравнительно слабые побочные эффекты, редко приводившие к отказу от его приема.
Доктор Перл признает необходимость дополнительных исследований. Одновременно автор подчеркивает потенциал препарата как нового средства для стандартной терапии.